治験薬 | 対象疾患 | 承認地域 | 会社名 |
---|---|---|---|
MELAS |
日本 |
大正製薬 |
|
レーベル病(LHON) |
欧州 (条件付き) |
Santhera Pharmaceuticals |
治験薬# | 対象疾患 | 開発段階 | 実施状況 | 組織・施設 |
Vatiquinone (EPI-743) (JapicCTI-132349) |
リー脳症 | 企業治験 フェーズ3 |
募集終了 実施中 |
大日本住友製薬 |
(JapicCTI-142628) | ||||
MELAS | 臨床試験 フェーズ3 |
試験終了 |
川崎医科大学神経内科 | |
タウリン (UMIN000009358) |
MERRF | 臨床試験 フェーズ2 |
試験終了 | 川崎医科大学神経内科 |
ピルビン酸ナトリウム (UMIN000025880) |
リー脳症 | 臨床試験 フェーズ3 |
試験中止 2019.3 | 久留米大学医学部小児科 |
MELAS/MELA | 臨床試験 フェーズ3 |
試験中止 2019.3 | 久留米大学医学部小児科 | |
ミトコンドリア病 | 自主臨床研究 | 要確認 | 大阪大学病院小児科 | |
ミトコンドリア病 | 医師主導治験(二重盲検法) フェーズ3 |
募集終了 実施中 |
埼玉医科大学病院 | |
レーベル病(LHON) | 臨床試験 フェーズ1/2 |
募集終了 実施中 |
兵庫医科大学 | |
皮膚電気刺激 (UMIN000031057) |
レーベル病(LHON) | 臨床試験 フェーズ1 |
募集終了 実施中 |
神戸大学 |
治験薬 | 対象疾患 | 開発段階 | 実施状況 | 組織・施設 | 実施地域 |
Vatiquinone (EPI-743) (NCT02352896) |
リー脳症 | 企業治験 フェーズ2 |
募集終了 実施中 |
PTC Therapeutics (BioElectron/Edison Pharmaceutcals) | アメリカ |
Vatiquinone (EPI-743) (NCT02104336) |
ピアソン病 | 企業治験 フェーズ2 |
試験中止 | PTC Therapeutics (BioElectron/Edison Pharmaceutcals) | アメリカ |
Vatiquinone (EPI-743) (NCT01370447) |
ミトコンドリア病 | 企業治験 フェーズ2 |
募集終了 実施中 |
PTC Therapeutics (BioElectron/Edison Pharmaceutcals) | アメリカ |
Vatiquinone (EPI-743) (NCT01642056) |
ミトコンドリア異常症ほか | 臨床試験 (二重盲検法) フェーズ2 |
試験終了 | National Human Genome Research Institute (NHGRI) | アメリカ |
Omaveloxolone (RTA408) (NCT02255422) |
ミトコンドリア筋症 | 企業治験 (二重盲検法) フェーズ2 |
試験終了 | Reata Pharmaceuticals Inc | アメリカ デンマーク |
RP103 (NCT02473445) |
ミトコンドリア病 | 企業治験 フェーズ2 |
試験中止 | Horizon Pharma lnc (Raptor Pharmaceuticals Inc) | アメリカ |
Elamipretide (MTP-131) (NCT03323749) |
ミトコンドリア筋症 | 企業治験 (二重盲検法) フェーズ3 |
募集終了 実施中 |
Stealth BioTherapeutics Inc | アメリカ カナダ 欧州各国 |
Elamipretide (MTP-131) (NCT02693119) |
レーベル病(LHON) | 企業治験 (二重盲検法) フェーズ2 |
募集終了 実施中 |
Stealth BioTherapeutics Inc | アメリカ |
Elamipretide (MTP-131) (NCT02805790) |
ミトコンドリア病 | 企業治験 (二重盲検法) フェーズ2 |
試験終了 | Stealth BioTherapeutics Inc | アメリカ |
KH176 (NCT02909400) |
MELAS MIDDほか |
企業治験 (二重盲検法) フェーズ2 |
試験終了 | Khondrion BV | オランダ |
KH176 (NCT04165239) |
MELAS MIDDほか |
企業治験 (二重盲検法) フェーズ2 |
一般募集中 | Khondrion BV | オランダ ドイツ イギリス |
ラパマイシン(ABI-009) (NCT03747328) |
リー脳症 | 企業治験 フェーズ2 |
開始前 | Aadi, LLC | アメリカ |
GS010 (rAAV2/2-ND4) (NCT02064569) (NCT02652767) (NCT02652780) (NCT03293524) (NCT03406104) |
レーベル病(LHON) | 企業治験 (二重盲検法) フェーズ1/2/3 |
試験終了(NCT02652780) 募集終了実施中 (NCT02064569) (NCT02652767) (NCT03293524) 限定募集中 (NCT03406104) |
GenSight Biologics | フランス アメリカ ドイツ イタリア イギリス |
GS010 (rAAV2/2-ND4) (NCT03672968) |
レーベル病(LHON) | 拡大アクセス (コンパッショネート使用) |
参加可能 | GenSight Biologics | アメリカ |
scAAV2-P1ND4v2 (NCT02161380) |
レーベル病(LHON) | 臨床試験 フェーズ1 |
一般募集中 | マイアミ大学 | アメリカ |
rAAV2-ND4 (NCT03428178) |
レーベル病(LHON) | 臨床試験 | 一般募集中 | 華中科技大学 | 中国 |
Bezafibrate(ベザフィブラート) (2015-001382-10) |
バース症候群 | 臨床試験 | 一般募集中 | University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust | イギリス |
Metformin (NCT02500628) |
ミトコンドリア病 (心拍数) | 臨床試験 フェーズ2 |
試験終了 | Woodinville Psychiatric Associates | アメリカ |
L-アルギニン、シトルリン (NCT02809170) |
ミトコンドリア病 | 臨床試験 | 募集終了 実施中 |
Tawam Hospital | UAE |
L-シトルリン (NCT03952234) |
MELAS | 臨床試験 フェーズ1 |
開始前 | ベイラー医科大学 | アメリカ |
Dapagliflozin (NCT01439854) |
多発ミトコンドリア機能障害症候群 (糖尿病) | 臨床試験 (二重盲検法) | 試験終了 | テキサス大学 | アメリカ |
Triheptanoin (NCT01461304) |
ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症 | 拡大アクセス (コンパッショネート使用) |
参加可能 | ピッツバーグ大学 | アメリカ |
Raxone(イデベノン) (NCT02774005) |
レーベル病(LHON) | 企業治験 フェーズ4 |
募集終了 実施中 |
Santhera Pharmaceuticals | アメリカほか 欧州各国 |
KL1333 (NCT03056209) |
MELASほかミトコンドリア呼吸鎖異常症 | 企業治験 フェーズ1 |
試験終了 | Yungjin Pharm | 韓国 |
KL1333 (NCT03888716) |
ミトコンドリア病 | 企業治験 (二重盲検法) フェーズ1 |
一般募集中 | NeuroVive Pharmaceutical AB | イギリス |
ニコチンアミドリボシド (NCT03432871) |
ミトコンドリア病ほか | 臨床試験 | 一般募集中 | ケンブリッジ大学 | イギリス |
ナイアシン (NCT03973203) |
ミトコンドリア筋症 | 臨床試験 | 試験終了 | ヘルシンキ大学 | フィンランド |
レスベラトロール (NCT03728777) |
ミトコンドリア筋症ほか | 臨床試験 (二重盲検法) | 試験終了 | Rigshospitalet | デンマーク |
BMSC (NCT03011541) |
レーベル病(LHON)ほか眼科領域 | 企業治験 | 一般募集中 | MD Stem Cells | アメリカ UAE |
他家造血幹細胞移植 (NCT02427178) |
MNGIE | 臨床試験 フェーズ1 |
一般募集中 (要確認) |
コロンビア大学 | アメリカ |
CD34+ Cells (NCT03384420) |
非遺伝性ミトコンドリア病 ピアソン病 |
臨床試験 フェーズ1 |
限定募集中 | Sheba Medical Center | イスラエル |
Icatibant (HOE-140) (NCT03177798) |
慢性腎疾患を伴う ミトコンドリア機能障害 |
臨床試験 (二重盲検法) フェーズ2 |
試験終了 | ヴァンダービルト大学 | アメリカ |
Carbaglu (NCT01599286) |
プロピオン酸血症 カルバモイルリン酸合成酵素Ⅰ欠損症ほか 高アンモニア血症 |
臨床試験 (二重盲検法) フェーズ2 |
募集終了 実施中 |
Children's Research Institute | アメリカ |
ジクロロ酢酸 (NCT02616484) |
ピルビン酸脱水素酵素複合体欠損症 | 臨床試験 (二重盲検法) フェーズ3 |
一般募集中 | フロリダ大学 | アメリカ |
フェニル酪酸ナトリウム (NCT03734263) |
ピルビン酸脱水素酵素複合体欠損症 | 企業治験 フェーズ1/2 |
一般募集中 | Fondazione Telethon | イタリア |
スタチン (NCT03351998) |
ミトコンドリア病 | 臨床試験 (二重盲検法) フェーズ4 |
一般募集中 | カンザス大学 | アメリカ |
チミジン (NCT03639701) |
ミトコンドリアDNA枯渇症候群ほか | 臨床試験 フェーズ1/2 |
限定募集中 | コロンビア大学 | アメリカ |
チミジンホスホリラーゼ(EE-TP)(NCT03866954) | MNGIE | 臨床試験 フェーズ2 |
開始前 | ロンドン大学セントジョージ医学校 | イギリス |
REN001 (NCT03862846) |
ミトコンドリア筋症 | 企業治験 フェーズ1 |
一般募集中 | Reneo Pharma Ltd | イギリス |
一般社団法人こいのぼり調べ
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※試験終了から2年が経過しているもの、または2年間情報が更新されていないものについては、順次リストから削除しています。
※過去の掲載情報を閲覧されたい場合には、こちら(pdf)をご参照ください。
※企業治験、医師主導治験、臨床試験、臨床研究を含み、「治験」と表記しています。
#薬剤、化合物、試薬等を含み、開発中のものを「治験薬」と表記しています。
~参考~
臨床研究:人を対象として行われる医学研究です。
臨床試験:臨床研究のうち薬剤、治療法、診断法、予防法などの安全性と有効性の評価を目的としたものです。
治 験:臨床試験のうち、新しい薬や医療機器の製造販売の承認を国に得るために行われるもので、医師が行う医師主導治験と、製薬企業が行う企業治験があります。
フェーズ1:少人数の健康成人で、ごく少量から治験薬の投与量を増やしていき、安全性について調べます。
フェーズ2:治験薬が効果を示すと予想される、比較的少人数の患者さんで、有効性、安全性、使い方(投与量・投与方法など)を調べます。
フェーズ3:多数の患者さんで、有効性、安全性、使い方を確認します。
フェーズ4:承認後に、有効性、安全性など、追跡試験を行う場合があります。