薬剤開発支援プロジェクト

プロジェクト概要

創薬過程における探索から開発段階にある様々なギャップをうめることで、日本における新薬販売承認までの道程を具体的にサポートし、一日でも早い治療法の確立を目指します。

１. 有望な開発化合物／治療法の探索

海外にてミトコンドリア病における臨床開発が行われている化合物、あるいはミトコンドリア病に適応可能と考えられる化合物や治療法について、研究開発動向・関連論文・特許・企業情報などを分析検討し、支援化合物の探索を行います。

２. 臨床開発業務の支援

有望と思われる支援化合物について、ミトコンドリア病についての臨床試験や共同研究について実務的な支援を行い、研究開発の促進につとめます。

３. 研究開発費の支援

支援化合物の研究開発費用について、投資家や製薬企業に紹介することで支援します。また、より有望と思われる支援化合物については、“こいのぼり”が直接資金調達を行い援助します。

実際の活動

EPI-743支援   

支援化合物であるEPI-743の日本での臨床研究開始を促進しました。

"こいのぼり"はミトコンドリア病の一つであるミトコンドリア脳筋症（以下MELAS）についての具体的な治療薬の開発支援の為に、世界の製薬企業・バイオテックベンチャー企業・大学等の研究機関が有するシーズの中から、優れた候補化合物についてリサーチを行い、米国Edison Pharmaceuticals社（以下Edison）が米国・欧州においてLeigh脳症、Friedreich’s Ataxia症などを適用とする臨床開発を進めているEPI-743に着目し、アプローチを始めました。

"こいのぼり"は、ミトコンドリア病の診療・診断の開発で国内中核病院の一つである独立行政法人　国立精神・神経医療研究センター（以下NCNP）におけるEPI-743の臨床研究を始めるにあたり、EdisonとNCNP及び医師・研究者との間の円滑なパートナーシップ構築を支援しました。その結果、MELASを対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験（UMIN000010783）を実現しました。またこれら臨床研究に掛かる費用の一部については、メンバーより調達した資金に基づいてEdisonへの助成金として負担する事で、当該臨床研究を支援しています。

↑ ページ先頭へ戻る