ミトコンドリア病の承認治療薬(海外)

2019年1月現在

治験薬対象疾患承認地域会社名

Raxone(イデベノン)

レーベル病(LHON

欧州 (条件付き)

Santhera Pharmaceuticals


ミトコンドリア病の治験(日本)

2019年1月現在

治験薬# 対象疾患 開発段階 実施状況 組織・施設
Vatiquinone (EPI-743)
(UMIN000010783)
MELAS 臨床試験
フェーズ1
一般募集中
(要確認)
独立行政法人 国立精神・神経医療研究センター
Vatiquinone (EPI-743)
(JapicCTI-132349)
リー脳症 企業治験
フェーズ3
募集終了
実施中
大日本住友製薬
(JapicCTI-142628)

タウリン
(UMIN000029376)

MELAS 臨床試験
フェーズ3
限定募集中 川崎医科大学神経内科
タウリン
(UMIN000009358)
MERRF 臨床試験
フェーズ2
試験終了 川崎医科大学神経内科
ベザフィブラート
(UMIN000017984)
ミトコンドリア脂肪酸代謝
異常症
臨床試験
フェーズ2/3
一般募集中
(要確認)
島根大学医学部附属病院
ピルビン酸ナトリウム
(UMIN000025880)
リー脳症 臨床試験
フェーズ3
開始前 久留米大学医学部小児科

ピルビン酸ナトリウム
(UMIN000025874)

MELAS/MELA 臨床試験 
フェーズ3
募集終了
実施中
久留米大学医学部小児科

ピルビン酸ナトリウム

ミトコンドリア病 自主臨床研究 一般募集中
(要確認)
大阪大学病院小児科
L-アルギニン
(JMA-IIA00023)
MELAS 医師主導治験
フェーズ3
試験終了 久留米大学医学部小児科
(JMA-IIA00025) 試験終了

SPP-004 (5-ALA/Fe)
(JMA-IIA00358)

ミトコンドリア病 医師主導治験(二重盲検法)
フェーズ3
一般募集中 埼玉医科大学病院

イデベノン
(UMIN000017939)

レーベル病(LHON) 臨床試験
フェーズ1/2
募集終了
実施中
兵庫医科大学
皮膚電気刺激
(UMIN000031057)
レーベル病(LHON) 臨床試験
フェーズ1
一般募集中 神戸大学


ミトコンドリア病の治験(海外) 

2019年1月現在

治験薬 対象疾患 開発段階 実施状況 組織・施設 実施地域
Vatiquinone (EPI-743)
(NCT02352896)
リー脳症 企業治験 (二重盲検法)
フェーズ2
募集終了
実施中
Edison Pharmaceuticals Inc アメリカ
Vatiquinone (EPI-743)
(NCT02104336)
ピアソン病 企業治験
フェーズ2
試験中止 Edison Pharmaceuticals Inc アメリカ
Vatiquinone (EPI-743) 
(NCT01370447)
ミトコンドリア病 企業治験
フェーズ2
募集終了
実施中
Edison Pharmaceuticals Inc アメリカ
Vatiquinone (EPI-743)
(NCT01642056)
ミトコンドリア異常症ほか 臨床試験 (二重盲検法)
フェーズ2
募集終了
実施中
National Human Genome Research Institute (NHGRI) アメリカ
Omaveloxolone (RTA408)
(NCT02255422)
ミトコンドリア筋症 企業治験 (二重盲検法)
フェーズ2
試験終了 Reata Pharmaceuticals Inc アメリカ
デンマーク
RP103
(NCT02473445)
ミトコンドリア病 企業治験
フェーズ2
試験中止 Horizon Pharma lnc (Raptor Pharmaceuticals Inc) アメリカ
Elamipretide (MTP-131)
(NCT03323749)
ミトコンドリア筋症 企業治験 (二重盲検法)
フェーズ3
一般募集中 Stealth BioTherapeutics Inc アメリカ
カナダ
欧州各国
Elamipretide (MTP-131)
(NCT02693119)
レーベル病(LHON) 企業治験 (二重盲検法)
フェーズ2
募集終了
実施中
Stealth BioTherapeutics Inc アメリカ
Elamipretide (MTP-131)
(NCT02805790)
ミトコンドリア病 企業治験 (二重盲検法)
フェーズ2
試験終了 Stealth BioTherapeutics Inc アメリカ
KH176
(NCT02909400)
MELAS
MIDDほか
企業治験 (二重盲検法)
フェーズ2
試験終了 Khondrion BV オランダ
ラパマイシン(ABI-009)
(NCT03747328)
リー脳症 企業治験
フェーズ2
開始前 Aadi, LLC アメリカ
GS010 (rAAV2/2-ND4)
(NCT02064569)
(NCT02652767)
(NCT02652780)
(NCT03293524)
(NCT03406104)
レーベル病(LHON) 企業治験 (二重盲検法)
フェーズ1/2/3
一般募集中
(NCT03293524)
限定募集中
(NCT03406104)
GenSight Biologics フランス
アメリカ
ドイツ
イタリア
イギリス
GS010 (rAAV2/2-ND4)
(NCT03672968)
レーベル病(LHON) 拡大アクセス
(コンパッショネート使用)
参加可能 GenSight Biologics  アメリカ
Bezafibrate (ベザフィブラート)
(NCT02398201)
ミトコンドリア筋症 臨床試験
フェーズ2
試験終了 Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust イギリス
Bezafibrate(ベザフィブラート)
(2012-002692-34)
ミトコンドリア筋症 臨床試験
フェーズ2
実施中 Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde オーストリア
scAAV2-P1ND4v2
(NCT02161380)
レーベル病(LHON) 臨床試験
フェーズ1
一般募集中 マイアミ大学 アメリカ
rAAV2-ND4
(NCT03428178)
レーベル病(LHON) 臨床試験 一般募集中 華中科技大学 中国
Metformin
(NCT02500628)
ミトコンドリア病 (心拍数) 臨床試験
フェーズ2
試験終了 Woodinville Psychiatric Associates アメリカ
L-アルギニン、シトルリン
(NCT02809170)
ミトコンドリア病 臨床試験 募集終了
実施中
Tawam Hospital UAE
Dapagliflozin
(NCT01439854)
多発ミトコンドリア機能障害症候群 (糖尿病) 臨床試験 (二重盲検法) 試験終了 テキサス大学 アメリカ
Triheptanoin
(NCT01379625)
ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症 臨床試験 (二重盲検法)
フェーズ2
試験終了 オレゴン健康科学大学 アメリカ
Triheptanoin
(NCT01461304)
ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症 拡大アクセス
(コンパッショネート使用)
参加可能 ピッツバーグ大学 アメリカ
Raxone(イデベノン)
(NCT02774005)
レーベル病(LHON) 企業治験
フェーズ4
一般募集中 Santhera Pharmaceuticals  アメリカほか
欧州各国
イデベノン
(NCT00887562)
MELAS 臨床試験 (二重盲検法)
フェーズ2
試験終了 コロンビア大学 アメリカ
KL1333
(NCT03056209)
MELASほかミトコンドリア呼吸鎖異常症 企業治験
フェーズ1
試験終了 Yungjin Pharm 韓国
コエンザイム Q10
(NCT00432744)
ミトコンドリア病 臨床試験 (二重盲検法)
フェーズ3
試験終了 フロリダ大学 アメリカ
カナダ
ニコチンアミドリボシド
(NCT03432871)
ミトコンドリア病ほか 臨床試験 一般募集中 ケンブリッジ大学 イギリス
レスベラトロール
(NCT03728777)
ミトコンドリア筋症ほか 臨床試験 (二重盲検法) 一般募集中 Rigshospitalet デンマーク
BMSC
(NCT03011541)
レーベル病(LHON)ほか眼科領域 企業治験 一般募集中 MD Stem Cells アメリカ
UAE
他家造血幹細胞移植
(NCT02427178)
MNGIE 臨床試験
フェーズ1
一般募集中
(要確認)
コロンビア大学 アメリカ
CD34+ Cells
(NCT03384420)
非遺伝性ミトコンドリア病
ピアソン病
臨床試験
フェーズ1
開始前 Sheba Medical Center イスラエル
Icatibant (HOE-140)
(NCT03177798)
慢性腎疾患を伴う
ミトコンドリア機能障害
臨床試験 (二重盲検法)
フェーズ2
募集終了
実施中
ヴァンダービルト大学 アメリカ
Carbaglu
(NCT01599286)
プロピオン酸血症
カルバモイルリン酸合成酵素Ⅰ欠損症ほか
高アンモニア血症
臨床試験 (二重盲検法)
フェーズ2
一般募集中
(要確認)
Children's Research Institute アメリカ
ジクロロ酢酸
(NCT02616484)
ピルビン酸脱水素酵素複合体欠損症 臨床試験 (二重盲検法)
フェーズ3
一般募集中 フロリダ大学 アメリカ
フェニル酪酸ナトリウム
(NCT03734263)
ピルビン酸脱水素酵素複合体欠損症 企業治験
フェーズ1/2
一般募集中 Fondazione Telethon イタリア

一般社団法人こいのぼり調べ

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試験終了から2年が経過しているもの、または2年間情報が更新されていないものについては、順次リストから削除しています。

※過去の掲載情報を閲覧されたい場合には、こちら(pdf)ご参照ください。

※企業治験、医師主導治験、臨床試験、臨床研究を含み、「治験」と表記しています。

#薬剤、化合物、試薬等を含み、開発中のものを「治験薬」と表記しています。

~参考~

臨床研究:人を対象として行われる医学研究です。

臨床試験:臨床研究のうち薬剤、治療法、診断法、予防法などの安全性と有効性の評価を目的としたものです。

治  験:臨床試験のうち、新しい薬や医療機器の製造販売の承認を国に得るために行われるもので、医師が行う医師主導治験と、製薬企業が行う企業治験があります。

フェーズ1:少人数の健康成人で、ごく少量から治験薬の投与量を増やしていき、安全性について調べます。

フェーズ2:治験薬が効果を示すと予想される、比較的少人数の患者さんで、有効性、安全性、使い方(投与量・投与方法など)を調べます。

フェーズ3:多数の患者さんで、有効性、安全性、使い方を確認します。

フェーズ4:承認後に、有効性、安全性など、追跡試験を行う場合があります。